Los medicamentos innovadores a menudo significan nuevas opciones de tratamiento para los pacientes y avances en la atención médica para el público. El Centro para la Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) lleva a cabo una evaluación integral de los medicamentos propuestos basada en los elementos necesarios del diseño del estudio y otros factores requeridos en la solicitud de un medicamento. Al 31 de diciembre de 2023, la FDA aprobó un total de 55 nuevos medicamentos en 2023, incluidas 37 nuevas entidades moleculares y 18 productos biológicos. El siguiente es un resumen y una introducción a los nuevos medicamentos de entidades moleculares aprobados por el CDER en 2023. Este artículo no incluye nuevos biológicos terapéuticos, vacunas, productos para las alergias, sangre y productos sanguíneos, derivados del plasma, productos de terapia celular y génica, ni otros productos aprobados. por el Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos en 2023.
Brenzavvy
El 20 de enero de 2023, Theracos Bio Pharmaceuticals anunció que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó Brenzavvy para su uso como complemento de la dieta y el ejercicio para mejorar el control del azúcar en sangre en adultos con diabetes tipo 2. El ingrediente activo del fármaco es bexagliflozina, bexagliflozina. Es un inhibidor del cotransportador 2 de sodio y glucosa (SGLT2). Este producto no puede usarse en pacientes con diabetes tipo 1 o en tratamiento de cetoacidosis diabética, así como en pacientes alérgicos a la bexagliflozina. No es adecuado para pacientes con enfermedad renal terminal o aquellos que actualmente están en tratamiento. Tratamiento de la diabetes tipo 2 en pacientes en diálisis.
jaypirca
El 27 de enero de 2023, Eli Lilly anunció que la FDA había acelerado la aprobación de su inhibidor de BTK de nueva generación Jaypirca, que es adecuado para el tratamiento del linfoma de células del manto (linfoma de células del manto) recidivante o refractario después de recibir al menos dos líneas de tratamiento sistémico. terapia (incluidos inhibidores de BTK). MCL) pacientes adultos. El ingrediente activo de este producto es pirtobrutinib, que es el primer y único inhibidor de BTK no covalente (reversible) aprobado por la FDA y el primero en el mundo.
Orserdú
El 27 de enero de 2023, la FDA aprobó que Elacestrant, una subsidiaria de Stemline Therapeutics, subsidiaria de Menarini, recibiera la aprobación acelerada de la FDA bajo el nombre comercial Orserdu para mujeres posmenopáusicas con mutaciones ER+, HER2- y ESR1 cuya enfermedad ha progresado después al menos terapia endocrina de primera línea. o pacientes masculinos adultos con cáncer de mama avanzado o metastásico. Elacestrant es un modulador selectivo del receptor de estrógeno (SERD) que puede degradar el receptor de estrógeno de forma dependiente de la dosis e inhibir la transcripción de genes dirigida por ER dependiente de estradiol y el crecimiento tumoral. Este también está aprobado por la FDA. El primer SERD oral aprobado.
Jesduvroq
El 1 de febrero de 2023, GlaxoSmithKline anunció que la FDA aprobó la comercialización de su inhibidor del factor prolil hidroxilasa inducible por hipoxia (HIF-PHI) Jesduvroq. El ingrediente activo de este producto es daprodustat, que es adecuado para el tratamiento de personas que se han sometido a diálisis. Jesduvroq no es adecuado para su uso en adultos con anemia causada por una enfermedad renal crónica de al menos cuatro meses y que no están en diálisis. Jesduvroq se convierte en el primer fármaco oral comercializado en Estados Unidos para tratar la anemia causada por la enfermedad renal crónica.
Filspari
El 17 de febrero de 2023, Travere Therapeutics anunció que la FDA había acelerado la aprobación de su medicamento Filspari, cuyo ingrediente activo es sparsentan, un antagonista de los receptores de endotelina y angiotensina II. Este es el segundo fármaco aprobado por la FDA para tratar la nefropatía por IgA en adultos.
Skyclarys
El 28 de febrero de 2023, Reata Pharmaceuticals anunció que la FDA aprobó una nueva solicitud de fármaco para el agonista de Nrf2 Skyclarys para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (ataxia de Friedreich) en adultos y adolescentes de 16 años o más. Skyclarys es el primero. También es el único fármaco adecuado para pacientes con ataxia de Friedrich. El ingrediente activo del medicamento es la omaveloxolona, que ha recibido las designaciones de medicamento huérfano, vía rápida y enfermedad pediátrica rara de la FDA de EE. UU.
Zavzpret
El 9 de marzo de 2023, Pfizer anunció que la FDA aprobó su medicamento Zavzpret. Se utiliza para tratar la migraña aguda en pacientes adultos. El ingrediente activo del medicamento es el clorhidrato de Zavegepant. Zavegepant es un antagonista del receptor CGRP de molécula pequeña altamente selectivo y de tercera generación, de alta afinidad, que bloquea reversiblemente el receptor CGRP, inhibiendo así la actividad biológica del neuropéptido CGRP que puede aliviar y prevenir los ataques de migraña.
diabue
El 10 de marzo de 2023, Acadia anunció que la FDA aprobó Daybue para el tratamiento del síndrome de Rett en personas mayores de dos años. Daybue es un nuevo análogo sintético del tripéptido amino terminal del factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-1). El ingrediente activo, trofinetida, está diseñado para tratar los síntomas principales del síndrome de Rett al reducir potencialmente la neuroinflamación y apoyar la función sináptica. Daybue se convirtió en el primer fármaco, y actualmente el único, aprobado para tratar el síndrome de Rett.
Rezzayo
El 22 de marzo de 2023, Cidara Therapeutics anunció que la FDA aprobó Rezzayo, cuyo ingrediente activo es el acetato de rezafungina, para el tratamiento de la candidemia y la candidiasis invasiva en adultos. El fármaco es una nueva equinocandina que actúa inhibiendo la beta-1,3-glucosa sintasa, alterando así la integridad de la pared celular del hongo. Este es el primer tratamiento aprobado para infecciones invasivas por Candida en más de una década.
Joenja
El 24 de marzo de 2023, Pharming Pharmaceutical Group anunció que la FDA aprobó la comercialización de Joenja por primera vez. El ingrediente activo del medicamento es el fosfato de leniolisib, que se usa para tratar el síndrome de hiperactivación de PI3Kδ (APDS) en adultos y niños de 12 años o más. Joenja es un inhibidor oral que se dirige selectivamente a la fosfatidilinositol 3-quinasa delta (PI3Kδ) y es la primera terapia aprobada por la FDA para el APDS.
Qalsody
El 25 de abril de 2023, Biogen anunció que la FDA aprobó la comercialización de Qalsody. El ingrediente activo del fármaco es tofersen para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA, ELA) con mutaciones del gen SOD1. Más de 200 años después del descubrimiento de la ELA, este es el cuarto fármaco para tratar la ELA que se lanza a nivel mundial, y también es la única terapia basada en biomarcadores que recibe la aprobación acelerada de la FDA para el tratamiento de la ELA relacionada con mutaciones genéticas.
Veozah
El 12 de mayo de 2023, Astellas anunció que la FDA aprobó la inclusión de Veozah. El ingrediente activo del medicamento es Fezolinetant, que se usa para tratar el síndrome vasomotor (VMS) de moderado a grave causado por la menopausia. Fezolinetant es un antagonista del receptor NK3. Al antagonizar los receptores NK3, bloqueando la combinación de neuronas neuroquinina B (NKB) y kisspeptina/neuroquinina B/dinorfina (KNDy), regula la actividad neuronal en el centro termorregulador y, en última instancia, restaura el equilibrio y alivia el VMS.
Miebo
El 18 de mayo de 2023, Bausch+Lomb Corp. y Novaliq GmbH anunciaron que la FDA aprobó la comercialización de Miebo. El ingrediente activo del medicamento es el perfluorhexiloctano, que se usa para tratar los signos y síntomas del síndrome del ojo seco. Miebo, un alcano fluorado, es una solución para ojos anhidra, de un componente y sin conservantes, que es la primera y única solución para ojos aprobada por la FDA que ataca directamente la evaporación de las lágrimas como método de tratamiento de la enfermedad del ojo seco.
Xacduro
El 23 de mayo de 2023, Innoviva anunció que la FDA aprobó la comercialización de Xacduro, que contiene los ingredientes activos Sulbactam y Durlobactam, para el tratamiento de bacterias adquiridas en hospitales causadas por cepas susceptibles de acetato de Acinetobacter baumannii en personas mayores de 18 años. . Neumonía y neumonía bacteriana asociada al ventilador. En esta combinación, Sulbactam es un fármaco estructuralmente relacionado con la penicilina y es responsable de matar a Acinetobacter baumannii, mientras que Durlobactam protege a Sulbactam de ser degradado por las enzimas producidas por Acinetobacter baumannii.
Posluma
El 25 de mayo de 2023, Blue Earth Diagnostics anunció que la FDA aprobó la inclusión de Posluma, cuyo ingrediente activo es Flotufolastat F-18 Galio, para su uso en la detección por tomografía por emisión de positrones (PET) radiactiva del antígeno de membrana específico de la próstata ( PSMA) positividad. lesiones, en hombres con sospecha de cáncer de próstata metastásico que son candidatos para una terapia inicial definitiva o en quienes se sospecha recurrencia debido a niveles elevados del antígeno prostático específico (PSA) en suero.
Paxlovid
El 25 de mayo de 2023, Pfizer anunció que la FDA aprobó la comercialización de Paxlovid. Los ingredientes activos del medicamento son Nirmatrelvir y Ritonavir. Se utiliza para tratar a pacientes adultos con infección por COVID-19 de leve a moderada. Paxlovid es el cuarto fármaco aprobado por la FDA. El primer fármaco utilizado para tratar la COVID-19 en adultos y el único fármaco antiviral oral.
Inpefa
El 26 de mayo de 2023, Lexicon Pharmaceuticals anunció que la FDA aprobó la inclusión de Inpefa en la lista. El ingrediente activo de la droga es sotagliflozina. Inpefa es un inhibidor del cotransportador de sodio y glucosa 2 (SGLT2) que se usa para reducir el riesgo de insuficiencia cardíaca o riesgo crónico de muerte cardiovascular, visitas de emergencia por insuficiencia cardíaca y hospitalización por insuficiencia cardíaca en adultos con enfermedad renal, diabetes tipo 2 y otros factores de riesgo cardiovascular.
litfulo
El 23 de junio de 2023, Pfizer anunció que la FDA aprobó Litfulo, cuyo ingrediente activo es el tosilato de ritlecitinib, para su uso en pacientes con alopecia areata grave de 12 años o más. Litfulo es un inhibidor de la quinasa que inhibe la Janus quinasa 3 (JAK3) y las tirosina quinasas expresadas en la familia de quinasas del carcinoma hepatocelular (TEC).
vanflyta
El 20 de julio de 2023, Daiichi Sankyo anunció que la FDA aprobó la inclusión de Vanflyta en la lista. El ingrediente activo del medicamento es Quizartinib Dihidrocloruro, para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) recién diagnosticada con mutaciones FLT3-ITD. Quizartinib es el primer inhibidor de FLT3 aprobado por la FDA específicamente para el tratamiento de la AML FLT3-ITD positiva y cubre las tres fases del tratamiento de la AML recién diagnosticada: terapia de inducción, consolidación y mantenimiento en pacientes sin trasplante.
xdemvy
El 24 de julio de 2023, Tarsus anunció que la FDA aprobó Xdemvy, cuyo ingrediente activo es Lotilaner, para el tratamiento de la blefaritis por Demodex. Lotilaner es un inhibidor selectivo de ácaros de los canales de cloruro regulados por el ácido gamma-aminobutírico (GABA). La inhibición de estos canales de cloruro de GABA provoca parálisis en el organismo objetivo, lo que provoca su muerte. El fármaco se dirige directamente a Demodex, la fuente de la blefaritis por Demodex. Este es el primer y único tratamiento radical aprobado por la FDA específicamente para Demodex.
Izervay
El 4 de agosto de 2023, Astellas Pharma anunció que la FDA aprobó la comercialización de Izervay desarrollado por su filial Iveric Bio. El ingrediente activo del medicamento es Avacincaptad Pegol Sodium, que se usa para tratar la atrofia geográfica (GA) causada por la degeneración macular (DMAE). Izervay es un nuevo inhibidor de la proteína del complemento C5 que contiene avacincaptad pegol, que debilita la actividad del sistema del complemento mediante un ataque dirigido a C5, lo que potencialmente ralentiza el desarrollo de la atrofia del mapa.
Sohonos
El 16 de agosto de 2023, Ipsen anunció que la FDA aprobó la comercialización de Sohonos. El ingrediente activo del fármaco es el palovaroteno, que se utiliza para reducir la producción de tejido osificado nuevo en pacientes con osificación muscular progresiva (FOP). El palovaroteno es un agonista oral selectivo del receptor gamma del ácido retinoico (RAR) que media en las interacciones entre receptores, factores de crecimiento y proteínas en la vía de señalización de la retina para reducir el desarrollo de nuevos huesos anormales. forma. Sohonos es el primer medicamento aprobado por la FDA para tratar la FOP.
aphexda
El 8 de septiembre de 2023, BioLineRx anunció que la FDA aprobó la inclusión de Aphexda. El ingrediente activo del fármaco es el acetato de motixafortida. Aphexda es un agente movilizador de células madre hematopoyéticas adecuado para su uso en combinación con filgrastim (G-CSF) para movilizar el mieloma múltiple. Las células madre hematopoyéticas del paciente se transfieren a la sangre periférica para su recolección y posterior trasplante autólogo. Aphexda es un inhibidor innovador de CXCR4 administrado mediante inyección subcutánea. Aphexda es el primer fármaco innovador que recibe la aprobación de la FDA para la movilización de células madre de mieloma múltiple en diez años.
Ojjaara
El 15 de septiembre de 2023, GSK anunció que la FDA aprobó la comercialización de Ojjaara. El ingrediente activo del medicamento es el diclorhidrato de momelotinib, que es adecuado para el tratamiento de la mielofibrosis de riesgo moderado o alto, incluida la mielofibrosis primaria o secundaria (policitemia vera y trombocitemia esencial) en adultos con anemia. Ojjaara es un nuevo fármaco con un mecanismo de acción diferenciado que se dirige a JAK1, JAK2 y ALK2. Ojjaara es el primer y único tratamiento adecuado para pacientes con mielofibrosis y anemia.
exua
El 22 de septiembre de 2023, Fabre-Kramer Pharmaceuticals anunció que la FDA aprobó la inclusión de Exxua en la lista. El ingrediente activo del fármaco es el clorhidrato de gepirona, que es adecuado para el tratamiento de la depresión en adultos (TDM). Exxua es el primer agonista oral selectivo del receptor 5-HT1A aprobado por la FDA para el tratamiento del TDM.
Rivfloza
El 29 de septiembre de 2023, NovoNordisk anunció que la FDA aprobó la inclusión de su terapia de ARNi inyectable Rivfloza. El ingrediente activo de la droga es Nedosiran Sodium. Es adecuado para reducir el riesgo de hiperoxaluria primaria tipo 1 a partir de 9 años y con función renal relativamente baja. mejores niveles de oxalato urinario en pacientes con Rivfloza, la primera terapia de ARNi aprobada desarrollada por Novo Nordisk. Rivfloza se une al ARNm que expresa la lactato deshidrogenasa hepática (LDH) e inhibe la expresión de esta proteína, reduciendo significativamente la sobreproducción de oxalato.
Velsicidad
El 12 de octubre de 2023, Pfizer anunció que la FDA aprobó la comercialización de Velsipity. El ingrediente activo de la droga es Etrasimod Arginina. Velsipity es un modulador del receptor de esfingosina 1-fosfato que puede bloquear parcial y reversiblemente los linfocitos. La capacidad de salir de los órganos linfoides, reduciendo así el número de linfocitos en la sangre periférica, está indicada para el tratamiento de la colitis ulcerosa activa de moderada a grave en adultos.
Zilbrysq
El 17 de octubre de 2023, UCB anunció que la FDA aprobó la comercialización de Zilbrysq. El ingrediente activo del medicamento es Zilucoplan Sodium, que se usa para tratar a pacientes adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) que tienen anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) positivos. Como inhibidor del complemento C5, Zilbrysq inhibe el daño de la unión neuromuscular mediado por el complemento a través de su mecanismo de acción específico. Zilbrysq es el primer nuevo inhibidor del complemento del péptido C5 macrocíclico subcutáneo, administrado una vez al día, aprobado para tratar a estos pacientes.
agamree
El 26 de octubre de 2023, Santhera Pharmaceuticals y ReveraGen BioPharma anunciaron conjuntamente que la FDA aprobó la inclusión de Agamree. El ingrediente activo de la droga es Vamorolona. Agamree es un corticosteroide que ejerce efectos antiinflamatorios e inmunosupresores a través del receptor de glucocorticoides. Es adecuado para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes de 2 años en adelante.
Fruzaqla
El 8 de noviembre de 2023, Chi-Med y Takeda anunciaron conjuntamente que la FDA aprobó la solicitud de comercialización de Fruzaqla. El ingrediente activo del fármaco es fruquintinib, que se utiliza para tratar a pacientes que han recibido previamente un tratamiento a base de fluorouracilo, oxaliplatino e irinotecán. Quimioterapia, terapia antifactor de crecimiento endotelial vascular ("VEGF") y terapia antirreceptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) en adultos con cáncer colorrectal metastásico.
Defencath
El 15 de noviembre de 2023, CorMedix anunció que la FDA aprobó la inclusión de Defencath en la lista. Los ingredientes activos del medicamento son heparina sódica y taurolidina. Es adecuado para reducir el riesgo de insuficiencia renal en una población limitada de pacientes adultos con insuficiencia renal que reciben hemodiálisis a largo plazo a través de un catéter venoso central (CVC). Infecciones del torrente sanguíneo relacionadas (CRBSI), la heparina es una solución anticoagulante que a menudo se usa en los catéteres cuando no están en uso para evitar la formación de coágulos sanguíneos potencialmente peligrosos. La taurolidina es un agente antibacteriano tiadiazina desarrollado por CorMedix Company. Puede utilizarse como agente antibacteriano de amplio espectro contra una variedad de bacterias.
augtyro
El 15 de noviembre de 2023, BRISTOL anunció que la FDA aprobó Augtyro, cuyo ingrediente activo es repotrectinib, para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP) localmente avanzado o metastásico ROS1-positivo. Repotrectinib es el primer inhibidor de ROS1, pan-TRK y ALK de nueva generación, que tiene las ventajas de una mayor eficacia anticancerígena, un anticancerígeno de amplio espectro multiobjetivo y el potencial de superar la resistencia a los medicamentos.
Truqap
El 16 de noviembre de 2023, Astrazeneca anunció que la FDA aprobó la inclusión de Truqap. El ingrediente activo de la droga es Capivasertib. Truqap se utiliza en combinación con Faslodex para el tratamiento del receptor hormonal (HR) positivo y del receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2) negativo. Pacientes adultos con cáncer de mama localmente avanzado o metastásico. Truqap es el primer inhibidor de AKT de su clase y un inhibidor competitivo oral selectivo del trifosfato de adenosina (ATP) que inhibe las 3 isoformas de la serina/treonina quinasa AKT (AKT1/2/3).
Ogsiveo
El 27 de noviembre de 2023, SpringWorks Therapeutics anunció que la FDA aprobó la comercialización de Ogsiveo. El ingrediente activo del medicamento es el bromhidrato de nirogacestat. Ogsiveo es un inhibidor de la gamma secretasa oral para el tratamiento de pacientes adultos con tumores desmoides progresivos que requieren terapia sistémica. Este producto es el primer tratamiento contra el tumor desmoide aprobado para su comercialización. La FDA otorgó previamente las designaciones de Nirogacestat como Terapia Innovadora, Vía Rápida y Medicamento Huérfano para el tratamiento de tumores desmoides.
fabhalta
El 5 de diciembre de 2023, Novartis anunció que la FDA aprobó la inclusión de Fabhalta en la lista. El ingrediente activo del fármaco es el clorhidrato de iptacopan, que es adecuado para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN). Fabhalta es un inhibidor del factor B del complemento que actúa de manera proximal en la vía alternativa del complemento del sistema inmunológico para controlar de manera integral la destrucción de los glóbulos rojos (RBC) tanto dentro como fuera de los vasos sanguíneos.
Filsuvez
El 18 de diciembre de 2023, AMRYT anunció que la FDA aprobó la comercialización de Filsuvez. El ingrediente activo del fármaco son los triterpenos de abedul, que son adecuados para el tratamiento de la epidermólisis atrófica o de unión en pacientes de 6 meses en adelante.
wainua
El 21 de diciembre de 2023, Wainua, desarrollado conjuntamente por AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals, fue aprobado por la FDA en Estados Unidos para el tratamiento de la polineuropatía con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina en adultos. Wainua es un conjugado de oligonucleótido antisentido-GalNAc que causa la degradación del ARNm de TTR mutante y de tipo salvaje al unirse al ARNm de TTR, lo que reduce la proteína TTR sérica y la deposición de proteína TTR en los tejidos. Su objetivo es frenar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes mediante la inhibición de la producción de proteínas TTR mutantes mal plegadas.
En resumen, la cantidad de medicamentos nuevos aprobados por la FDA en 2023 alcanzó un máximo de cinco años y la proporción de medicamentos con mecanismos innovadores alcanzó un nuevo máximo. Los fármacos de molécula pequeña siguen siendo la fuerza principal en el ámbito de los fármacos innovadores, mientras que el número de terapias génicas aprobadas por el CBER alcanza un récord y siguen surgiendo innovaciones.